連云港市首次為成人SMA患者鞘內(nèi)注射救命藥

(記者肖婷婷 通訊員李泳潔 郭振委 唐晗涵)近日，在市第一人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科的手術(shù)操作室內(nèi)，33歲的小伙阿聰(化名)進(jìn)行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療，這也是連云港市首次為成人SMA患者鞘內(nèi)注射。隨著藥物緩緩注射到阿聰?shù)捏w內(nèi)，在場每一位醫(yī)護(hù)人員的心情都和阿聰一樣激動(dòng)不已。

據(jù)了解，SMA是一種罕見遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是一種幼齡起病的“漸凍癥”，在存活的新生兒中發(fā)病率約為萬分之一。SMA患者的典型表現(xiàn)是肌無力、肌張力低、肌萎縮，正常站立、行走等運(yùn)動(dòng)功能受限等。

今年33歲的阿聰幼時(shí)患有SMA，如今只有30多公斤。因?yàn)榧膊?，他常年蜷縮在輪椅上，手指、四肢都無法伸開，也無法像正常人一樣直立和行走。“1992年，阿聰3歲時(shí)出現(xiàn)了四肢無力癥狀，走路也很容易摔倒，但那時(shí)候還可以勉強(qiáng)進(jìn)行繪畫和寫字。到了2015年，他連一些簡單的動(dòng)作都無法完成。也是從那以后，他就完全依靠輪椅生活。”阿聰父母回憶兒子生病過程心酸不已。

2016年，阿聰?shù)母改笌е鴥鹤忧巴本┣筢t(yī)，始終不愿意相信結(jié)果的父母先后輾轉(zhuǎn)了多家醫(yī)院，卻得到了同樣的答案——“你的孩子患上了脊髓性肌肉萎縮癥，一種無法治療的罕見病。”當(dāng)?shù)弥幸环N國外藥物諾西那生鈉注射液可以治療孩子疾病時(shí)，阿聰?shù)母改概d奮不已，可萬萬沒想到的是，打一針要70萬元。

每針70萬元無疑是“天價(jià)”，但為了孩子，阿聰?shù)母改高€是決定給阿聰打。十幾年的時(shí)間里，為了阻止阿聰病情繼續(xù)惡化，每隔一段時(shí)間，他們就會(huì)帶著他前往南京注射諾西那生鈉。

6次注射，420萬元，“天價(jià)藥”讓這個(gè)家庭幾近破碎，停止治療也成了不得不做的決定。令人難過的是，還有很多同樣的患病家庭，都因?yàn)闊o力承擔(dān)這高昂的醫(yī)藥費(fèi)選擇放棄治療。

2021年11月，一場“靈魂談判”正式開始，經(jīng)國家醫(yī)保局的努力，諾西那生鈉注射液由原來一支70萬元降至3.3萬元，并成功納入醫(yī)保。這再次燃起了阿聰一家的希望。更讓阿聰一家高興的是，不用再去外地，在市第一人民醫(yī)院就能注射。

“藥物降價(jià)，家邊注射。”今年1月31日上午10時(shí)，在市一院神經(jīng)內(nèi)科的手術(shù)操作室內(nèi)，阿聰迎來等待已久的治療時(shí)刻，這也是“諾西那生鈉治療”降價(jià)納入醫(yī)保后，我市首例成人SMA患者鞘內(nèi)注射諾西那生鈉治療。

據(jù)市第一人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科專家何效兵介紹，目前，SMA患病率在十萬分之一，連云港市現(xiàn)有確診患者約20人，醫(yī)院團(tuán)隊(duì)正在加強(qiáng)學(xué)科聯(lián)動(dòng)，希望為更多的SMA成人患者重啟人生，守護(hù)更多SMA患者的健康。